AI của Anthropic vào cuộc đua thuốc ung thư: thụ thể tăng 10 lần, nhưng chưa thử trên người

CEO Anthropic Dario Amodei cho rằng trí tuệ nhân tạo (AI) có thể tạo bước ngoặt trong cuộc chiến chống ung thư, thậm chí giúp căn bệnh này trở thành vấn đề của quá khứ trong vòng một thập kỷ. Dự báo này dựa trên những kết quả ban đầu từ các chương trình hợp tác y sinh của Anthropic, công ty đứng sau chatbot Claude. Tuy nhiên, phần lớn nghiên cứu hiện vẫn ở giai đoạn tiền lâm sàng, chưa bước vào thử nghiệm trên người.

Từ chatbot đến phòng thí nghiệm: Anthropic mở rộng sang y sinh

Thay vì chỉ ứng dụng AI vào xử lý thông tin hay lập trình, Anthropic muốn chứng minh công nghệ này có thể trực tiếp tham gia thúc đẩy nghiên cứu y học, từ điều trị ung thư, dị ứng thực phẩm đến các bệnh hiếm gặp.

Theo công ty, họ đã thiết lập quan hệ hợp tác với 6 tổ chức, trong đó có Bristol Myers Squibb, Generate Biomedicines và BigHat Biosciences. Các dự án tập trung vào thiết kế phân tử, tìm kiếm ứng viên thuốc và cải thiện những phương pháp điều trị đang được phát triển.

Claude Code rút gọn cấu trúc CAR-T: ngắn hơn 70%, thụ thể cao gấp 10 lần

Kết quả đáng chú ý đến từ Generate Biomedicines, đơn vị đang nghiên cứu điều chỉnh liệu pháp tế bào CAR-T để đối phó với các khối u rắn. Trong dự án này, 6 nhà khoa học của công ty đã dùng Claude Code để đề xuất thay đổi một đoạn trong cấu trúc hướng dẫn di truyền của liệu pháp.

Thiết kế mới ngắn hơn khoảng 70% so với cấu trúc tiêu chuẩn ban đầu nhưng vẫn cải thiện hoạt động của tế bào miễn dịch. Thử nghiệm trong phòng thí nghiệm ghi nhận tế bào miễn dịch tạo ra lượng thụ thể cao gấp khoảng 10 lần. Phiên bản mới cũng giúp tế bào tăng khả năng tiêu diệt tế bào khối u và duy trì hoạt động lâu hơn.

Điều này có ý nghĩa với các khối u rắn, vốn có cơ chế phòng vệ phức tạp. Khả năng duy trì hoạt động của tế bào miễn dịch được xem là yếu tố quan trọng quyết định hiệu quả điều trị.

Sàng lọc hơn 1.000 biến thể: lợi thế về tốc độ của AI

Ở dự án với BigHat Biosciences, hai bên tập trung cải thiện hai ứng viên thuốc tiềm năng, trong đó có một loại được thiết kế để tấn công trực tiếp tế bào ung thư. Sau khi phân tích và thử nghiệm khoảng 1.010 biến thể, nhóm nghiên cứu tìm ra phiên bản liên kết với mục tiêu mạnh hơn 10 lần so với thiết kế ban đầu.

Kết quả này cho thấy lợi thế của AI trong sàng lọc số lượng lớn biến thể phân tử. Thay vì phụ thuộc hoàn toàn vào quy trình thử nghiệm tuần tự, vốn tốn thời gian và chi phí, các nhà khoa học có thể dùng AI để nhanh chóng xác định ứng viên triển vọng, từ đó tập trung nguồn lực hiệu quả hơn.

Dị ứng thực phẩm, tài liệu sản xuất và bệnh hiếm: những mặt trận khác

Tham vọng của Anthropic không dừng ở ung thư. Thông qua hợp tác với Divergence Labs, AI của công ty đã hỗ trợ tạo ra khoảng 35.000 thiết kế kháng thể chỉ trong một tháng, nhằm tìm hướng điều trị tiềm năng cho dị ứng thực phẩm. Đây là nhóm bệnh có thể gây phản ứng nghiêm trọng, thậm chí đe dọa tính mạng.

Trong khi đó, chương trình với Enveda tập trung vào quy trình sản xuất và xử lý tài liệu trong ngành dược phẩm. Theo Anthropic, AI giúp rút ngắn 89% thời gian con người cần để kiểm tra các tài liệu liên quan đến sản xuất. Dù không trực tiếp tạo ra thuốc mới, kết quả này cho thấy AI có thể giảm đáng kể khối lượng công việc hành chính và chuyên môn.

Đáng chú ý, Anthropic cũng bắt đầu triển khai các chương trình nghiên cứu và phát triển thuốc của riêng mình, thay vì chỉ cung cấp công nghệ cho đối tác. Một mục tiêu là tìm phương pháp điều trị các dạng loạn dưỡng cơ hiếm gặp ở trẻ em, nhóm bệnh có thể gây suy giảm chức năng cơ nghiêm trọng.

Các kết quả được công bố trong một bảng tóm tắt

Đối tác	Trọng tâm	Kết quả nêu trong nguồn
Generate Biomedicines	Liệu pháp CAR-T cho khối u rắn	Cấu trúc ngắn hơn khoảng 70%; lượng thụ thể cao gấp khoảng 10 lần
BigHat Biosciences	Hai ứng viên thuốc, có một loại tấn công trực tiếp tế bào ung thư	Qua khoảng 1.010 biến thể, tìm ra phiên bản liên kết mục tiêu mạnh hơn 10 lần
Divergence Labs	Kháng thể cho dị ứng thực phẩm	Khoảng 35.000 thiết kế kháng thể trong một tháng
Enveda	Quy trình sản xuất và xử lý tài liệu dược phẩm	Giảm 89% thời gian kiểm tra tài liệu sản xuất

Khoảng cách giữa ứng viên thuốc và phương pháp điều trị thực sự

Dù kỳ vọng lớn, giữa việc AI hỗ trợ thiết kế một ứng viên thuốc và việc tạo ra phương pháp điều trị hiệu quả vẫn tồn tại khoảng cách rất lớn. Chính Anthropic thừa nhận phần lớn nghiên cứu hiện tại mới dừng ở giai đoạn tiền lâm sàng.

Điều đó có nghĩa các ứng viên thuốc chưa bước vào thử nghiệm trên người và còn phải trải qua nhiều vòng đánh giá nghiêm ngặt về mức độ an toàn và hiệu quả trước khi ứng dụng trong điều trị thực tế.

Triển vọng cho ngành dược

Nếu các kết quả ban đầu tiếp tục được chứng minh qua những nghiên cứu tiếp theo, AI có thể thay đổi sâu sắc cách con người phát triển thuốc. Một quy trình vốn kéo dài nhiều năm và đòi hỏi nguồn lực tài chính khổng lồ có thể trở nên nhanh hơn, chính xác hơn và tiết kiệm chi phí hơn.

Nhìn chung, dự báo ung thư thành chuyện quá khứ trong 10 năm vẫn là một mục tiêu đầy tham vọng. Nhưng những gì AI thể hiện trong các phòng thí nghiệm cho thấy cuộc chiến với căn bệnh này có thể sắp bước vào một giai đoạn mới.