Anthropic dùng AI Claude thiết kế thuốc ung thư: kết quả tiền lâm sàng từ 6 tổ chức hợp tác

Anthropic, công ty đứng sau chatbot Claude, đang hợp tác với 6 tổ chức để đưa trí tuệ nhân tạo (AI) vào các khâu phát triển thuốc, từ thiết kế ứng viên thuốc đến tối ưu phương pháp điều trị. CEO Dario Amodei dự báo ung thư có thể trở thành vấn đề thuộc về quá khứ trong vòng 10 năm tới. Tuy nhiên, chính Anthropic thừa nhận phần lớn nghiên cứu hiện nay vẫn ở giai đoạn tiền lâm sàng.

Động thái này diễn ra khi giới khoa học và ngành dược ngày càng quan tâm đến việc dùng AI để xác định hợp chất tiềm năng, thiết kế phân tử và tối ưu hóa quá trình phát triển thuốc. Đây vốn là những công đoạn đòi hỏi nhiều năm nghiên cứu, nguồn lực tài chính lớn và hàng loạt thử nghiệm phức tạp.

Sáu đối tác, nhiều giai đoạn của chuỗi phát triển thuốc

Anthropic cho biết đã thiết lập quan hệ hợp tác với 6 tổ chức, trong đó có Bristol Myers Squibb, Generate Biomedicines và BigHat Biosciences. Mục tiêu là tìm hiểu AI có thể đẩy nhanh những giai đoạn nào trong quá trình phát triển thuốc, từ thiết kế ứng viên mới đến cải thiện hiệu quả của các phương pháp điều trị đang được nghiên cứu.

Điểm chung của các dự án là khả năng thiết kế và sàng lọc hàng nghìn biến thể phân tử trong thời gian ngắn. Thay vì dựa hoàn toàn vào các quy trình thử nghiệm tuần tự tốn kém, các nhà khoa học có thể dùng AI để thu hẹp phạm vi tìm kiếm và tập trung nguồn lực vào những ứng viên triển vọng nhất.

CAR-T cho khối u rắn: thiết kế ngắn hơn 70%, thụ thể cao gấp 10 lần

Dự án đáng chú ý nhất là hợp tác với Generate Biomedicines, công ty đang tìm cách điều chỉnh liệu pháp tế bào CAR-T để điều trị các khối u rắn. Sáu nhà khoa học của công ty đã dùng Claude Code để đề xuất thiết kế lại một đoạn trong cấu trúc hướng dẫn di truyền của liệu pháp.

Theo kết quả ban đầu, phiên bản mới ngắn hơn khoảng 70% so với cấu trúc tiêu chuẩn nhưng vẫn cải thiện đáng kể hoạt động của tế bào miễn dịch. Các thử nghiệm trong phòng thí nghiệm cho thấy lượng thụ thể được tạo ra cao gấp khoảng 10 lần.

Kết quả này không chỉ cải thiện khả năng tiêu diệt tế bào khối u mà còn giúp tế bào miễn dịch duy trì hoạt động lâu hơn. Đây là yếu tố then chốt của liệu pháp CAR-T, nhất là khi đối mặt với các khối u rắn vốn có cơ chế phòng vệ phức tạp.

Từ kháng thể đến giấy tờ sản xuất: AI len vào nhiều công đoạn

Ở dự án với BigHat Biosciences, mục tiêu là cải thiện hai ứng viên thuốc tiềm năng, trong đó một loại được thiết kế để nhắm trực tiếp vào tế bào ung thư. Sau khi thử nghiệm khoảng 1.010 biến thể, các nhà nghiên cứu xác định được phiên bản có khả năng liên kết với mục tiêu mạnh hơn 10 lần so với thiết kế ban đầu.

Anthropic cũng mở rộng ứng dụng sang các lĩnh vực ngoài ung thư. Bảng dưới đây tóm tắt các kết quả được công bố.

Với Divergence Labs, công nghệ của Anthropic hỗ trợ tạo khoảng 35.000 thiết kế kháng thể chỉ trong một tháng, nhằm phát triển phương pháp điều trị tiềm năng cho dị ứng thực phẩm. Đây là lĩnh vực có nhu cầu nghiên cứu lớn vì dị ứng thực phẩm có thể gây phản ứng nghiêm trọng, thậm chí đe dọa tính mạng ở một số bệnh nhân.

Trong khi đó, hợp tác với Enveda tập trung vào quy trình sản xuất và xử lý tài liệu. Dù không trực tiếp tạo ra thuốc mới, việc giảm 89% thời gian kiểm tra tài liệu cho thấy AI có thể giảm đáng kể khối lượng công việc hành chính và chuyên môn, qua đó giải phóng nguồn lực cho nghiên cứu.

Đáng chú ý, Anthropic không chỉ cung cấp công nghệ cho đối tác mà còn bắt đầu triển khai chương trình nghiên cứu thuốc của riêng mình. Một hướng đang được theo đuổi là tìm phương pháp điều trị các dạng loạn dưỡng cơ hiếm gặp ở trẻ em, nhóm bệnh có thể gây suy giảm chức năng cơ nghiêm trọng và ảnh hưởng lâu dài đến khả năng vận động.

Dự báo 10 năm và giới hạn của giai đoạn tiền lâm sàng

Những kết quả ban đầu củng cố kỳ vọng rằng AI có thể tạo bước ngoặt cho ngành dược. Ông Amodei cho rằng ung thư có thể trở thành vấn đề thuộc về quá khứ trong vòng 10 năm tới, phản ánh niềm tin vào tốc độ phát triển của AI và khả năng thúc đẩy các đột phá khoa học vốn từng cần nhiều thập kỷ.

Tuy nhiên, cần phân biệt giữa việc AI hỗ trợ phát hiện, thiết kế thuốc với việc một phương pháp điều trị được chứng minh an toàn và hiệu quả trên con người. Anthropic thừa nhận phần lớn nghiên cứu hiện vẫn ở giai đoạn tiền lâm sàng. Điều đó có nghĩa các ứng viên thuốc chưa bước vào thử nghiệm trên người và còn phải trải qua nhiều vòng đánh giá nghiêm ngặt trước khi được xem xét đưa vào điều trị thực tế.

Nếu các kết quả tiếp tục được xác nhận trong những nghiên cứu sau, AI có thể thay đổi căn bản cách con người phát triển thuốc. Quy trình kéo dài nhiều năm với chi phí khổng lồ có thể trở thành quá trình nhanh hơn, chính xác hơn và tiết kiệm nguồn lực hơn.