|
Thuốc Luxturna. Ảnh: CNN |
Thuốc này được dùng cho bệnh nhân bị chứng teo võng mạc do đột biến của gene RPE65. Sự khiếm khuyết di truyền hiếm gặp này gây ra suy giảm thị lực trầm trọng cho người bệnh từ khi mới sinh ra và cuối cùng có thể dẫn tới mù lòa.
Thuốc Luxturna là chất lỏng được tiêm trực tiếp vào mắt bằng kim tiêm siêu nhỏ. Thuốc cung cấp gene thứ 3- một gen RPE65 bình thường- cho các tế bào trong võng mạc. Gene thứ 3 này không loại bỏ hoặc thay thế 2 gen đột biến gây bệnh, mà chỉ hoạt động trong tế bào võng mạc và “sửa chữa” các vấn đề về thị lực.
Nhà sản xuất loại thuốc này cho biết, với Luxturna, bệnh nhân chỉ cần dùng một liều duy nhất.
Mức giá trên vẫn thấp hơn so với mức 1 triệu USD theo dự kiến ban đầu trước khi Công ty nhận được giấy phép phê chuẩn của Cơ quan Quản lý thuốc (FDA) hồi giữa tháng 12.
Thông báo trên được đưa ra trong bối cảnh dư luận Mỹ đang tranh cãi gay gắt về chi phí quá cao của thuốc chữa bệnh, đặc biệt là đối với những điều trị được cho là có tính cải tiến.
Trước những lời chỉ trích, Công ty Spark hứa sẽ trả lại tiền cho bệnh nhân nếu như việc điều trị không đạt kết quả và nói rằng họ hy vọng giới chức y tế Mỹ cho phép thanh toán tiền thuốc theo từng đợt.
Hiện có khoảng 1000 bệnh nhân đang mắc căn bệnh thoái hóa võng mạc bẩm sinh và ước tính mỗi năm có thêm từ 10-20 ca mắc bệnh mới.
Ngoài Luxturna, có một số loại thuốc khác có giá gần 1 triệu USD, song những loại thuốc này thường được chỉ định vài liều. Đơn cử như thuốc Glybera do Công ty UniQure của Hà Lan sản xuất để điều trị một số chứng bệnh về gene.
Ngoài ra, thuốc Spinraza (được gọi là Nusinersen ở châu Âu) do Công ty Biogen và Ionis sản xuất để trị bệnh loạn dưỡng cơ bắp và thuốc Soliris do Công ty Alexion sản xuất để trị một dạng hiếm gặp của bệnh thận. Cả 2 loại thuốc này đều có giá khoảng 750.000 USD.