TS.BS Vũ Hữu Khiêm, Trưởng khoa Ung bướu, Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh Hà Nội, nghiên cứu viên chính, cho biết thông tin trên, thêm rằng 8 bệnh nhân đầu tiên đủ điều kiện tham gia thử nghiệm thuốc sau khi bệnh viện sàng lọc hàng trăm người. Các tình nguyện viên này đều được theo dõi chặt về tính an toàn và khả năng đáp ứng thuốc.
"Sau ba tháng thử nghiệm, nhóm nghiên cứu chưa ghi nhận triệu chứng bất thường đáng kể nào liên quan đến thuốc ở 8 bệnh nhân", bác sĩ Khiêm nói. Các bệnh nhân tiếp tục được theo dõi và đánh giá ở các mốc thời gian dự kiến là tuần thứ 6, 12 và 20, thông qua chụp cắt lớp vi tính, xét nghiệm các chỉ số sinh học, bảng câu hỏi đánh giá chất lượng cuộc sống.
RBS2418 là thuốc miễn dịch đường uống chữa ung thư của Mỹ, đang trong giai đoạn nghiên cứu và thử nghiệm. Cuối năm ngoái, thuốc được Bộ Y tế cấp phép thử nghiệm giai đoạn 2A tại hệ thống Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh, gọi là Dự án VISTA-1. Đây là lần đầu tiên Việt Nam tham gia một nghiên cứu lâm sàng thuốc điều trị ung thư từ giai đoạn 2A với vai trò là điểm nghiên cứu chính, giúp bệnh nhân trong nước tiếp cận thuốc mới.
Trong nghiên cứu giai đoạn một tại Mỹ, thuốc RBS2418 được ghi nhận an toàn, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) cho phép nghiên cứu giai đoạn 2A để tiếp tục đánh giá tính an toàn và hiệu quả tiềm năng của thuốc. Cơ chế hoạt động của thuốc là ức chế enzyme ENPP1, thúc đẩy hoạt động của hệ miễn dịch giúp cơ thể chống lại ung thư hiệu quả hơn.
Ở giai đoạn 2A, dự kiến dự án nghiên cứu thu tuyển 150 bệnh nhân tại Mỹ và Việt Nam, tiến hành thử nghiệm từ tháng 1/2025 đến tháng 1/2027. Dự án VISTA-1 tiếp tục thu tuyển bệnh nhân tại Việt Nam và Mỹ cho đến khi đạt đủ số lượng. Hệ thống Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh mở phòng khám Tư vấn nghiên cứu VISTA-1 miễn phí cho người muốn tham gia nghiên cứu.
Bệnh nhân để được chọn tham gia thử nghiệm phải trải qua các giai đoạn sàng lọc sức khỏe, đủ điều kiện mới phân ngẫu nhiên vào một trong hai nhóm. Trong đó, một nhóm sử dụng thuốc RBS2418 kết hợp với chăm sóc nâng đỡ; một nhóm đối chứng sử dụng thuốc không chứa hoạt chất điều trị (placebo) kết hợp với chăm sóc nâng đỡ theo hướng dẫn hiện hành của Bộ Y tế.
Một trong 8 bệnh nhân đầu tiên ở Việt Nam tham gia thử nghiệm thuốc là ông Mạnh, 75 tuổi, ung thư đại trực tràng giai đoạn ba từ năm 2023, đã được hóa trị và phẫu thuật. Nay khối u di căn vào phổi, ông Mạnh được đốt sóng cao tần kết hợp truyền hóa chất song bệnh tiến triển nên bác sĩ đổi sang phác đồ liệu pháp nhắm trúng đích. Tuy nhiên sau một tuần, ông phải dừng điều trị do tác dụng phụ của thuốc. Hiện, ông Mạnh đã sử dụng thuốc RBS2418 một tháng, cho hay "sinh hoạt bình thường, chưa có dấu hiệu bất thường".
Theo bác sĩ Phương Lễ Trí, Giám đốc Điều hành Viện Nghiên cứu Tâm Anh (TAMRI), hầu hết bệnh nhân Việt Nam, đặc biệt là người mắc các bệnh hiểm nghèo như ung thư, bị hạn chế thông tin về các phác đồ nghiên cứu thuốc mới và tiên tiến trên thế giới. "Tham gia thử nghiệm thuốc RBS2418 là cơ hội tiếp cận phương pháp điều trị mới", bác sĩ Trí nói.
Trước đây các nghiên cứu thuốc mới ở Việt Nam thường vào pha 3, mục tiêu nhằm đánh giá thêm các dữ liệu trên quần thể lớn trước khi đến giai đoạn cấp phép sử dụng chính thức. Theo tiến sĩ Khiêm, một trong những rào cản lớn nhất hạn chế khả năng tham gia các nghiên cứu lâm sàng giai đoạn sớm của Việt Nam là thiếu phòng lab đạt tiêu chuẩn thiết bị và nhân sự có thể thực hiện kỹ thuật xét nghiệm chỉ dấu sinh học miễn dịch phức tạp. Hầu hết trường hợp phải chuyển mẫu bệnh phẩm ra nước ngoài, tốn kém và mất nhiều thời gian.
Ở dự án VISTA-1, xét nghiệm hai chỉ dấu sinh học ENPP1 và cGAS có vai trò quan trọng nhằm sàng lọc và chọn lựa bệnh nhân phù hợp, đánh giá hiệu quả thuốc và dự đoán kết quả điều trị. Đây cũng là điều kiện bắt buộc để bệnh viện tham gia vào nghiên cứu.
Ung thư đại trực tràng là một trong 4 loại ung thư có số ca mắc mới cao nhất tại Việt Nam, theo Globocan 2022. Dự báo của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), đến năm 2040, gánh nặng ung thư đại trực tràng tăng lên với khoảng 3,2 triệu ca mắc mới mỗi năm (tăng 63%) và 1,6 triệu ca tử vong mỗi năm (tăng 73%).
Dữ liệu cho thấy mô hình bệnh ung thư ở Việt Nam đã thay đổi so với 20 năm trước. Globocan năm 2000 ghi nhận Việt Nam có hơn 68.000 ca mắc mới ung thư. Số ca tăng dần qua từng năm, đến 2022 vượt 182.000 ca, tức tăng gấp 2,6 lần trong 22 năm. 5 loại ung thư đang dẫn đầu là vú, gan, phổi, dạ dày và trực tràng, trong khi trước đây ở Việt Nam ung thư tử cung nhiều nhất, sau đó mới đến gan, phổi, vú, dạ dày.
Việt Nam thuộc nhóm nước tử vong do ung thư cao trên thế giới trong khi tỷ lệ mắc mới ở mức trung bình. Tỷ suất mắc mới ở Việt Nam đứng thứ 91 trong số 185 nước, song tỷ suất tử vong đứng vị trí 50 và ngày càng tăng trên bảng xếp hạng toàn cầu.
