Việc phát triển các công cụ chỉnh sửa gene có thể giúp điều trị bệnh di truyền. Ảnh: Shutterstock/SCMP
Khác với công cụ chỉnh sửa gene nổi tiếng CRISPR-Cas9 (hoạt động như “chiếc kéo phân tử” có thể cắt hai sợi ADN trong bộ gene và dựa vào cơ chế tự phục hồi của tế bào để sửa chữa), công cụ mới, được gọi là “bộ chỉnh sửa base”, sửa các vị trí nhất định trong bộ gene mà không cắt chuỗi xoắn kép, SCMP hôm 31/5 đưa tin. Nghiên cứu mới xuất bản trên tạp chí National Science Review.
Bộ chỉnh sửa base đầu tiên được nhóm nghiên cứu của chuyên gia David Liu tại Đại học Harvard đưa ra vào năm 2016. Nhóm nghiên cứu Trung Quốc sử dụng một cách tiếp cận khác nhưng vẫn có thể mang lại kết quả tương tự. Họ cho biết, nghiên cứu mới đóng vai trò quan trọng với sự phát triển của các mô hình bệnh trong lĩnh vực nghiên cứu cơ bản và liệu pháp gene.
Dù rất ưu việt, CRISPR-Cas9 vẫn có một số nhược điểm. Biện pháp này dựa vào cơ chế tự phục hồi của tế bào để nối lại các phần bị đứt nên có thể dẫn đến những tác dụng phụ, ví dụ như sắp xếp lại nhiễm sắc thể hoặc xóa đoạn ADN lớn, gây lo ngại về tính an toàn.
Các nhà khoa học đã phát hiện phương pháp để sửa chính xác lỗi của một ký tự ADN riêng lẻ, còn gọi là base, bằng cách sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa base. Có 4 base trong ADN là adenine (A), cytosine (C), guanine (G) và thymine (T). Chúng cần khớp theo cặp cụ thể: A với T, và C với G.
Sử dụng kéo CRISPR nhưng vô hiệu hóa khả năng cắt ADN, nhóm của Liu đã gắn một protein có thể thực hiện các phản ứng hóa học trên base ADN, cho phép chuyển đổi, ví dụ từ C thành T hoặc A thành G.
Trong các nghiên cứu trước đây, quá trình khử amin - loại bỏ một nhóm amin khỏi phân tử - là bước đầu tiên để chỉnh sửa base. “Mọi người cho rằng khử amin là bước đầu tiên của chỉnh sửa base, nhưng chúng tôi phá vỡ quan niệm cố hữu bằng cách tìm ra một loại enzyme khác - glycosylase - cũng có thể thực hiện chỉnh sửa base”, Yang Hui, thành viên nhóm nghiên cứu, chuyên gia tại Trung tâm Khoa học Não và Công nghệ Thông minh thuộc Viện hàn lâm Khoa học Trung Quốc, cho biết.
Yang cho biết, phương pháp trước đây không thể chỉnh sửa trực tiếp guanine (G), nhưng phương pháp mới giúp việc chỉnh sửa guanine (G) trở nên khả thi. “Hơn một nửa số đột biến gene của con người là do đột biến base đơn lẻ gây ra. Do đó, việc chỉnh sửa base có thể sửa chữa chính xác những đột biến này”, ông nói thêm.
