Lần đầu tiên diệt hết HIV ở chuột, tiến sát liệu pháp cứu người

“Có thể chữa được HIV. Sẽ phải mất thêm một chút thời gian nhưng có được bằng chứng về khái niệm này khiến tất cả chúng tôi phấn khích”, báo Mỹ USA Today ngày 2/7 dẫn lời Howard Gendelman, một nhà khoa học tham gia nghiên cứu-trưởng khoa dược lý và khoa học thần kinh thực nghiệm của Đại học Y Nebraska.

Theo Chương trình phối hợp của Liên Hợp Quốc về HIV/AIDS, hiện có gần 37 triệu người có HIV trong cơ thể và nếu không được điều trị, họ sẽ trở thành bệnh nhân AIDS.

Việc điều trị HIV hiện nay liên quan liệu pháp kháng virus (ART) mà người có HIV phải theo hằng ngày đến hết đời. ART sẽ áp chế khả năng HIV nhân lên nhưng thể loại bỏ virus ra khỏi cơ thể.

Nếu bệnh nhân ngừng dùng thuốc, HIV sẽ hồi phục vì virus này có khả năng tích hợp chuỗi ADN của nó vào bộ gien của các tế bào hệ miễn dịch. Nó ngủ đông ở đó và nằm ngoài tầm với của thuốc kháng virus.

Các nhà khoa học đã sử dụng một dạng mới của ART với tên gọi là LASER ART. Họ dùng LASER ART trên 24 con chuột được “người hóa” – tức là được chỉnh sửa gien sao cho có độ tương đồng với phản ứng miễn dịch ở con người.

Các nhà khoa học đã kiểm soát được việc giải phóng thuốc và trao đổi chất, giúp thuốc ức chế sự nhân lên của virus trong khoảng thời gian dài hơn so với ART hiện nay.

Sau đó họ dùng một công cụ chỉnh sửa gien tên là CRISPR-Cas9 để mổ xẻ ADN, bổ sung hoặc vô hiệu hóa một số gien nhất định. Ở đây, họ chỉnh sửa bộ gien HIV tích hợp.

Kết quả là 9 trong số 23 con chuột đã khỏi bệnh, hoàn toàn sạch bóng HIV.

Ông Gendelman nói rằng, trước khi thử nghiệm lâm sàng trên người, cần phải nghiên cứu thêm về tác dụng tiêu cực (nếu có) của liệu pháp chỉnh sửa gien và cách thức tăng liều cho con người.