Leucovorin từng được hãng GlaxoSmithKline sản xuất và bán dưới tên thương mại Wellcovorin, nhưng sau đó rút khỏi thị trường không vì lý do an toàn hay hiệu quả. FDA từ lâu cho phép sử dụng Leucovorin để giảm tác dụng phụ của một số loại thuốc hóa trị và đôi khi được sử dụng ngoài chỉ định để điều trị thiếu hụt vitamin B9.
Leucovorin là một dạng folate – vitamin thiết yếu giúp tế bào phát triển, hỗ trợ miễn dịch và tạo hồng cầu khỏe mạnh. Thiếu folate trong thai kỳ đã được chứng minh gây dị tật ống thần kinh. Một số nghiên cứu cũng gợi ý mối liên quan giữa mức folate thấp ở mẹ trong giai đoạn sớm của thai kỳ và nguy cơ tự kỷ ở trẻ, dù kết quả chưa thống nhất.
Trong hơn 10 năm qua, một số bác sĩ đã kê đơn leucovorin “ngoài chỉ định” (off-label) cho trẻ tự kỷ. Các nghiên cứu quy mô nhỏ cho thấy tới 3/4 số trẻ tự kỷ có biến thể gene ảnh hưởng đến quá trình xử lý folate hoặc rối loạn miễn dịch cản trở folate đi vào não. Một số thử nghiệm quy mô hạn chế chỉ ra rằng leucovorin có thể cải thiện khả năng ngôn ngữ, kỹ năng xã hội và giảm cáu gắt ở những bệnh nhi này.
Tuy vậy, cộng đồng khoa học vẫn thận trọng. Quỹ Khoa học về chứng tự kỷ nhận định dữ liệu hiện tại chỉ dựa trên 4 thử nghiệm ngẫu nhiên nhỏ, với liều và kết quả không đồng nhất, thậm chí có nghiên cứu chỉ áp dụng cho một biến thể gene đặc thù. Giáo sư David Mandell - chuyên gia tâm thần học và tự kỷ thuộc Đại học Pennsylvania - nhấn mạnh: “Leucovorin có thể hữu ích cho một số trẻ, nhưng bằng chứng hiện có còn rất yếu”.
Bên cạnh đó, Tổng thống Trump cũng cho biết chính quyền đang ban hành cảnh báo tới các bác sĩ không nên khuyến nghị acetaminophen — thành phần hoạt chất trong Tylenol và nhiều loại thuốc phổ biến khác — cho phụ nữ mang thai, cho rằng acetaminophen có thể liên quan đến chứng tự kỷ ở trẻ em. Tổng thống Trump nhấn mạnh việc “uống Tylenol là không tốt.
Phần lớn các nghiên cứu khoa học chưa xác định mối liên quan giữa acetaminophen và tự kỷ. Acetaminophen lần đầu tiên được giới thiệu tại Mỹ vào những 50 của thế kỷ trước như một lựa chọn kê đơn thay thế aspirin. Đến những năm 70, thuốc này được bán không kê đơn và trở thành một trong những loại thuốc giảm đau và hạ sốt được sử dụng phổ biến nhất tại Mỹ.
Theo một nghiên cứu năm 2014 được công bố trên tạp chí American Family Physican, có từ 40% đến 65% phụ nữ sử dụng acetaminophen vào một thời điểm nào đó trong thai kỳ
Tổng thống Trump đưa ra tuyên bố trên trong bối cảnh Bộ trưởng Y tế Robert F. Kennedy Jr. và các quan chức y tế khác cam kết xác định nguyên nhân của chứng rối loạn phát triển này vào tháng 9. Giám đốc Viện Y tế Quốc gia (NIH) Jay Bhattacharya cho biết cơ quan này sẽ dành 50 triệu USD cho 13 dự án nghiên cứu tập trung vào việc xác định nguyên nhân gốc rễ và phương pháp điều trị cho tự kỷ, một nỗ lực được gọi là “sáng kiến khoa học dữ liệu tự kỷ.” Nghiên cứu sẽ tập trung vào các yếu tố môi trường và y tế, dinh dưỡng, các sự kiện trong thai kỳ, sinh học và di truyền.
